به گزارش بازار، این فناوری راه را برای درمان‌هایی هموار می‌کند که در آن بدن بیماران داروهای خود را می‌سازد.
آران‌ای پیام رسان(mRNA) حاوی دستورالعمل‌هایی است که سلول را هدایت می‌کند تا پروتئین خاصی را با استفاده از دستگاه‌های داخلی خود بسازد. بسیاری از مردم، آران‌ای‌های پیامرسان را به دلیل ارتباطش با واکسن کووید-۱۹ می‌شناسند. اما آران‌ای پیامرسان کاربردهای بالقوه‌ای فراتر از آن دارد، از جمله به عنوان یک درمان مبتنی بر ژن برای طیف وسیعی از بیماری‌ها.
مطالعه‌ای که به تازگی منتشر شده است، یکی از این کاربردها را شرح می‌دهد. محققان مرکز پزشکی جنوب غربی دانشگاه تگزاس(UT) از آران‌ای پیامرسان مهندسی شده برای ترغیب سلولها به ترشح دارو برای درمان موفقیت آمیز پسوریازیس و سرطان در موش‌ها استفاده کرده‌اند.
دانیل سیگوارت(Daniel Siegwart)، استاد مهندسی زیست پزشکی و بیوشیمی و نویسنده مسئول مطالعه می‌گوید: این فناوری ممکن است روزی به بیمار این امکان را بدهد که یک بار در ماه یک بار در داروخانه یا حتی در خانه تحت درمان قرار گیرد که این امر می‌تواند کیفیت زندگی افراد را افزایش دهد.
همزمان با پیشرفت‌های اخیر در تحقیقات آران‌ای پیامرسان، پیشرفت در زمینه ارائه درمان با استفاده از نانوذرات صورت گرفته است. با این حال، بیشتر تحقیقات به سمت تولید پروتئین‌هایی از سلولها رفته است که می‌توانند مستقیما در داخل سلولها استفاده شوند یا به طور غیرمستقیم مسیرهای سلولی مانند مسیرهای مورد نیاز برای ویرایش ژن را تحریک کنند. در مطالعه کنونی، محققان رویکرد متفاوتی را در پیش گرفتند و بر بیرون آوردن پروتئین‌های مهم از سلولها تمرکز کردند تا بتوانند اثرات درمانی در سایر نقاط بدن داشته باشند.
در درون سلولها، پپتیدهای سیگنال(SPs) به عنوان «برچسب‌های ارسال استعاری»(اصطلاح محققان) عمل می‌کنند تا پروتئین‌های تولید شده از دستورالعمل‌های ژنتیکی را به جایی که نیاز دارند هدایت کنند. برخی از پپتیدهای سیگنال پروتئین‌ها را به قسمت‌های داخلی سلول مانند هسته و میتوکندری هدایت می‌کنند، در حالی که برخی دیگر باعث ترشح پروتئین‌ها به فضای خارج سلولی می‌شوند. با در نظر گرفتن این موضوع، محققان این فرضیه را مطرح کردند که یک پپتید سیگنال مهندسی شده می‌تواند در کدگذاری آران‌ای پیامرسان رونویسی شود تا باعث شود پروتئین‌هایی که معمولا در فضای داخل سلولی محدود شده‌اند، به گردش درآیند.
آنها قطعه‌ای از آران‌ای پیامرسان را جدا کردند که پپتید سیگنال ترشحی مشتق شده از فاکتور VII، پروتئینی که در لخته شدن خون نقش دارد، تولید می‌کند. سپس، آنها این قطعه کدکننده از آران‌ای پیامرسان را به چهار توالی مختلف که پروتئین‌های خاصی را تولید می‌کردند وصل کردند که شامل ام‌چری (mCherry)، یک پروتئین فلورسنت که یک نشانه بصری در مورد ترشح آن از سلولها ارائه می‌دهد، اریتروپویتین، یک پروتئین انسانی که در تولید خون نقش دارد، اتانرسپت، یک پروتئین درمانی که برای درمان بیماری‌های التهابی استفاده می‌شود. آنتی PD-L۱، پروتئین درمانی دیگری که برای درمان سرطان استفاده می‌شود، بود.
هنگامی که آران‌ای‌های پیامرسان اصلاح شده در نانوذرات لیپیدی بسته‌بندی شدند و به سلول‌های آزمایشگاهی تحویل داده شدند، سلولها پروتئین‌های دارای برچسب پپتید سیگنال ساخته شده از آنها را در مایع خارج از سلول ترشح کردند.
هنگامی که محققان موش‌های مبتلا به پسوریازیس را که یک بیماری خودایمنی است که باعث التهاب پوست می‌شود، با آران‌ای پیامرسان اصلاح‌شده کدکننده داروی تانرسپت درمان کردند، عارضه‌های پوستی آنها به میزان قابل توجهی کاهش یافت. هنگامی که آنها موش‌های مبتلا به سرطان روده بزرگ و ملانوم متاستاتیک را با آران‌ای پیامرسان اصلاح شده کد کننده آنتی PD-L۱ درمان کردند، رشد تومور به طور قابل توجهی کاهش یافت و موش‌ها دو برابر موش‌های درمان نشده عمر کردند.
محققان گفتند که استفاده از پپتید سیگنال مهندسی شده با طراحی اسید نوکلئیک(SEND) برای ساخت و ارائه پروتئین‌های درمانی می‌تواند باعث بهبود اثربخشی و کمک به غلبه بر عوارض جانبی داروهای پروتئینی شود که در حال حاضر به صورت تزریق قطره‌ای داده می‌شوند. آنها گفتند که داروهای تولید شده با استفاده از این فناوری می‌تواند سلامت و کیفیت زندگی بیماران مبتلا به بیماری‌های التهابی، سرطان‌ها، اختلالات لخته شدن خون، دیابت و اختلالات ژنتیکی مختلف را بهبود بخشد.
