به گزارش خبرگزاری ایمنا و به نقل از نیچر، پژوهشگران با توسعه یک ابزار نوآورانه ویرایش ژن به نام evoCAST، گام بزرگی در مسیر درمان‌های ژنی برداشته‌اند؛ ابزاری که می‌تواند ژن‌های کامل را به‌صورت دقیق و بدون آسیب به DNA درون ژنوم انسانی وارد کند.
محققان تأکید دارند که این فناوری قادر است مسیر درمان بیماری‌های ژنتیکی را متحول کند؛ درمان‌هایی که تنها با یک بار استفاده و بدون وابستگی به نوع جهش خاص فرد، اثرگذار خواهند بود. این روش علاوه‌بر کاربردهای درمانی، در تسریع تولید مدل‌های ژنتیکی برای تحقیقات علمی و بهینه‌سازی درمان‌های سلولی سرطان نیز مؤثر است.
کارشناسان حوزه ژن‌درمانی می‌گویند که ابزارهای پیشین نظیر ویروس‌های مهندسی‌شده و سیستم CRISPR، محدودیت‌هایی در دقت و ایمنی داشتند. ویروس‌ها اغلب مواد ژنتیکی را به‌طور تصادفی وارد ژنوم می‌کردند و سیستم CRISPR نیز با ایجاد برش در DNA، خطر بروز جهش‌های ناخواسته را افزایش می‌داد.
به گفته پژوهشگران، evoCAST این موانع را پشت‌سر گذاشته و با وارد کردن ژن‌های کامل به نقاط مشخص و ایمن ژنوم، بدون نیاز به برش DNA یا طراحی‌های سفارشی برای هر بیمار، عملکردی بی‌سابقه از خود نشان داده است.
دیوید لیو از مؤسسه براود و سمیوئل ارنبرگ از دانشگاه کلمبیا که رهبری این پروژه را بر عهده دارند، با بهره‌گیری از روش تکامل هدایت‌شده، موفق به ارتقای کارایی سیستم CAST شده‌اند. آنان با قرار دادن ژن‌های کلیدی این سیستم در باکتریوفاژها و فراهم‌کردن بستر انتخاب طبیعی در آزمایشگاه، توانسته‌اند نسخه‌ای از CAST را توسعه دهند که ۴۰۰ برابر مؤثرتر از نسخه اولیه است.
به گفته محققان، این نسخه شامل ۲۱ تغییر کوچک در پنج پروتئین کلیدی است که عملکرد آنزیم را به طرز چشمگیری بهبود بخشیده‌اند. ماکوتو سایتو، زیست‌مهندس ژاپنی، این روند را «تکامل هدایت‌شده دیوانه‌وار» توصیف کرده است.
بررسی‌ها نشان می‌دهد که evoCAST قادر است قطعاتی از DNA به طول بیش از ۱۰ هزار نوکلئوتید را به درستی و بدون ایجاد شکستگی در ژنوم انسانی وارد کند. این عملکرد نه‌تنها امکان انتقال ژن‌های کامل را فراهم کرده، بلکه از آسیب به عملکردهای سلولی جلوگیری کرده است.
به گزارش ایمنا، فناوری evoCAST اکنون در مسیر تبدیل‌شدن به یکی از ارکان اصلی آینده ژن‌درمانی قرار گرفته است؛ ابزاری که همزمان با افزایش دقت، ایمنی و سهولت، می‌تواند فصل تازه‌ای از درمان‌های ژنی، تولید مدل‌های بیماری و ویرایش‌های گسترده ژنوم را رقم بزند.
